刚果民主共和国 (DRC) 已开始一项临床试验，以评估抗病毒药物 tecovirimat（也称为 TPOXX）对患有猴痘的成人和儿童的有效性。该试验将评估该药物的安全性及其减轻猴痘症状和预防包括死亡在内的严重后果的能力。在 PALM 政府间合作伙伴关系下，美国国立卫生研究院下属的国家过敏和传染病研究所 (NIAID) 和刚果民主共和国国家生物医学研究所 (INRB) 共同领导了这项研究。。合作机构包括美国疾病控制与预防中心 (CDC)、安特卫普热带医学研究所、国际卫生组织联盟 (ALIMA) 和世界卫生组织 (WHO)。
TPOXX 由制药公司 SIGA Technologies, Inc.（纽约）生产，经 FDA 批准用于治疗天花。该药物阻止病毒在体内传播，防止病毒颗粒从体内细胞释放。该药物针对天花病毒和猴痘病毒中发现的一种蛋白质。
“猴痘给刚果民主共和国的儿童和成人带来了巨大的疾病和死亡负担，迫切需要改进的治疗方案，”NIAID 主任 Anthony S. Fauci 医学博士说。治疗猴痘的功效。我要感谢来自刚果民主共和国和刚果的科学合作伙伴在推进这项重要临床研究方面的持续合作。”
自 20 世纪 70 年代以来，猴痘病毒引起零星病例和爆发，主要发生在中非和西非的雨林地区。自2022年5月以来，猴痘在欧洲和美国等尚未流行的地区持续暴发，其中大多数病例发生在男男性行为者中。此次疫情爆发促使世界卫生组织和美国卫生与公众服务部最近宣布进入公共卫生紧急状态。2022年1月1日至2022年10月5日，世卫组织报告了106个国家、地区和地区的68,900例确诊病例和25例死亡。
据世界卫生组织称，全球持续爆发的病例主要由 Clade IIb 猴痘病毒引起。据估计，与分支 IIa 和分支 IIb 相比，分支 I 会导致更严重的疾病和更高的死亡率，特别是在儿童中，并且是刚果民主共和国的感染原因。2022年1月1日至2022年9月21日，非洲疾病控制和预防中心（非洲CDC）报告了3,326例猴痘病例（确诊165例；疑似3,161例），死亡120例。
人类可以通过接触受感染的动物（例如啮齿动物、非人类灵长类动物或人类）而感染猴痘。该病毒可以通过直接接触皮肤病变、体液和空气中的飞沫，包括密切接触和性接触，以及间接接触受污染的衣服或床上用品而在人与人之间传播。猴痘可引起类似流感的症状和疼痛的皮肤损伤。并发症可能包括脱水、细菌感染、肺炎、脑部炎症、败血症、眼部感染和死亡。
该试验将涉及多达 450 名体重至少 3 公斤、经实验室确认感染猴痘的成人和儿童。孕妇也有资格。志愿者参与者将被随机分配每天口服两次 tecovirimat 或安慰剂胶囊，持续 14 天，剂量取决于参与者的体重。该研究是双盲的，因此参与者和研究人员不知道谁会接受 tecovirimat 或安慰剂。
所有参与者将在医院留院至少 14 天，并接受支持性护理。研究医生将在整个研究过程中定期监测参与者的临床状况，并要求参与者提供血液样本、咽拭子和皮肤病变以供实验室评估。该研究的主要目的是比较接受替考维马与安慰剂治疗的患者皮肤病变愈合的平均时间。研究人员还将收集一些次要目标的数据，包括比较参与者血液中猴痘病毒检测呈阴性的速度、疾病的总体严重程度和持续时间以及组间死亡率。
参与者在所有病变结痂或脱落后出院，并且连续两天血液中猴痘病毒检测呈阴性。他们将被观察至少 28 天，并被要求在 58 天后返回进行可选的探索性访问，以进行额外的临床和实验室测试。独立的数据和安全监测委员会将在整个研究期间监测参与者的安全。
该研究由联合首席研究员 Jean-Jacques Muyembe-Tamfum 领导，他是 INRB 总干事兼金沙萨大学医学院微生物学教授，位于金沙萨贡贝；Placid Mbala，医学博士，PALM 项目经理，INRB 流行病学部和病原体基因组学实验室负责人。
“我很高兴猴痘不再是一种被忽视的疾病，很快，通过这项研究，我们将能够证明这种疾病有有效的治疗方法，”Muyembe-Tamfum 博士说。
欲了解更多信息，请访问 ClinicalTrials.gov 并搜索 ID NCT05559099。测试时间表将取决于注册率。NIAID 支持的 TPOXX 试验正在美国进行。有关美国试验的信息，请访问 AIDS 临床试验组 (ACTG) 网站并搜索 TPOXX 或研究 A5418。
PALM 是“Pamoja Tulinde Maisha”的缩写，这是斯瓦希里语短语，意思是“共同拯救生命”。NIAID 与刚果民主共和国卫生部建立了 PALM 临床研究合作伙伴关系，以应对 2018 年刚果民主共和国东部爆发的埃博拉疫情。该合作作为一项多边临床研究计划继续进行，由 NIAID、刚果民主共和国卫生部、INRB 和 INRB 合作伙伴组成。第一项 PALM 研究是针对埃博拉病毒病多种治疗方法的随机对照试验，支持 NIAID 开发的 mAb114 (Ebanga) 和 REGN-EB3 (Inmazeb，由 Regeneron 开发) 的监管批准。
NIAID 在 NIH、美国和世界各地开展和支持研究，以了解传染病和免疫介导疾病的原因，并开发更好的方法来预防、诊断和治疗这些疾病。新闻稿、时事通讯和其他 NIAID 相关材料可在 NIAID 网站上获取。
关于美国国立卫生研究院 (NIH)：美国国立卫生研究院 (NIH) 是美国的一个医学研究机构，拥有 27 个研究所和中心，隶属于美国卫生与公众服务部。NIH 是开展和支持基础、临床和转化医学研究的主要联邦机构，负责调查常见和罕见疾病的病因、治疗方法和治疗方法。有关 NIH 及其项目的更多信息，请访问 www.nih.gov。
发布时间：2022年10月14日
